Une biotech pharma démarre toujours sur une idée initiale (une nouvelle molécule ou une nouvelle technique biotechnologique) issue de recherches universitaires ou hospitalières. A partir de cette idée novatrice s’opère une levée de fond initiale composée de fonds privés ainsi bien sur que d’une levée de capitaux par l’intermédiaire de la bourse (pour les biotech qui nous intéressent). Une fois la levée de capitaux effectuée, la société s’installe dans ses locaux et une équipe dirigeante est mise en place. Le programme de recherche préclinique peut alors commencer, la molécule, vaccin ou autre produit est testée sur des animaux et/ou des modèles informatiques. A ce stade clé, on test l’efficacité du produit selon 3 axes clés :
- Pharmacologique (validation du mécanisme d’action et mesure de l’activité du produit)
- Pharmacocinétique (comportement du produit dans l’organisme)
- Toxicologie (identification des doses toxiques et des effets néfastes)
Une fois que le produit passe avec succès la phase I, le prix des actions de la Biotech est généralement multiplié d’un facteur 1.5 à 2.
Commence ensuite la phase I (souvent en partenaria avec des grosses sociétés pharma qui apporte leur infrastructure logistique), durant cette phase, le produit est administré pour la première fois à un petit groupe d’individus humains. Cela permet d’évaluer la toxicité du produit sur l’homme, ses éventuels effets secondaires et la pharmacocinétique du produit dans l’organisme humain.
On distingue généralement les phases Ia où une dose unique de produit est administrée des phases Ib ou des doses multiples sont administrées.
Une fois que la phase est couronnée de succès le prix de la biotech gagne entre 10 et 20%.
Le développement du produit se poursuit avec la phase II, durant cette phase, le médicament est administré à différent dosages afin d’identifier la posologie optimale du produit, les effets indésirables et son efficacité chez le patient.
La phase II est communément divisée en phase IIa dans laquelle on estime l’efficacité du médicament sur un petit échantillon de patients (15 à 100). Dans la phase IIb on étudie la dose optimale ainsi que les effets secondaires de façon plus approfondie sur un grand échantillonnage de patients ( 100 à plus de 500).
Cette phase est une passe critique, lorsque le produit la passe sans effets secondaires majeurs, le prix de la biotech en bourse peut doubler ou tripler, à ce stade, la probabilité de commercialisation du produit devient très élevée.
Le produit entre ensuite dans la phase finale avant commercialisation, la phase III, dans cette étape, le produit est administré avec le dosage optimal identifié en phase IIb à un très large échantillon de patients allant de 1000 à plus de 10000 personnes. Le but est de prouver statistiquement l’efficacité du médicament en comparaison à un produit concurrent ou un placebo.
Quand la phase III est clôturée avec succès le prix de la biotech explose avec des coefficiants multiplicateur de prix allant jusque x 5.
Une fois la phase III terminée, l’ensemble des résultats des études doivent être consignés dans un dossier de soumission déposé aux autorités compétente de la région où le médicament va être vendu (EMA pour l’Europe, FDA pour les Etats-Unis). Le dossier détails les résultats d’efficacité liés aux différentes études, les données de pharmacovigilance (effets secondaires) associés au produit ainsi que les détails du processus de fabrication et de conditionnement.
Lorsque le médicament est autorisé à la vente sur un marché, le prix de la biotech augmente encore de 20 à 300%, cela dépend si le médicament produit est un véritable blockbuster (plus de 1 milliard de C.A), un bon produit, ou un produit de niche (réservé à un petit sous-groupe de malades).
Le cycle de développement d’un produit biotech s’échelonne généralement sur 10 à 20 ans.